Την πρώτη στοχευμένη θεραπεία για όγκους εγκεφάλου σε παιδιά και νέους, η οποία μπορεί να ληφθεί στο σπίτι και έχει αποδειχθεί ότι επιβραδύνει σημαντικά την εξέλιξη της νόσου, επιτρέποντας καλύτερη ποιότητα ζωής πρόκειται να λανσάρει το εθνικό σύστημα υγείας (NHS) στην Αγγλία.
Η νέα θεραπεία σταματά την εξέλιξη της νόσου τρεις φορές περισσότερο από τη συνήθη χημειοθεραπεία για παιδιά με χαμηλού βαθμού γλοιώματα που έχουν συγκεκριμένη γενετική μετάλλαξη, ενώ βοηθά πολλά να γλιτώσουν από τις σκληρές παρενέργειες που μπορεί να προκύψουν με τη χημειοθεραπεία.
Η θεραπεία θα είναι διαθέσιμη στο NHS τους επόμενους μήνες για νέους ηλικίας 1-17 ετών με χαμηλού ή υψηλού βαθμού γλοιώματα που έχουν μετάλλαξη BRAF V600E, μετά από το πράσινο φως που έδωσε το Εθνικό Ινστιτούτο Αριστείας Υγείας και Φροντίδας (NICE).
Η συνδυαστική θεραπεία, η οποία χορηγείται στο σπίτι και όχι στο νοσοκομείο, λειτουργεί στοχεύοντας τις πρωτεΐνες που παράγονται από το τροποποιημένο γονίδιο BRAF που είναι υπεύθυνες για την ανεξέλεγκτη ανάπτυξη του όγκου.
Τα γλοιώματα αναπτύσσονται στον εγκέφαλο ή στο νωτιαίο μυελό και μπορεί να είναι χαμηλού βαθμού, όπου οι όγκοι αναπτύσσονται αργά, ή υψηλού βαθμού, όπου αναπτύσσονται πιο γρήγορα και συχνά μπορεί να είναι θανατηφόροι.
Περίπου 150 παιδιά διαγιγνώσκονται με γλοιώματα χαμηλού βαθμού κάθε χρόνο στο Ηνωμένο Βασίλειο και περίπου 30 με γλοιώματα υψηλού βαθμού – ενώ μέχρι το ένα πέμπτο έχουν μια μετάλλαξη στο γονίδιο BRAF που κάνει τους όγκους πιο ανθεκτικούς στη χημειοθεραπεία.
Κλινικές δοκιμές έδειξαν ότι εκτός από λιγότερες παρενέργειες από τη χημειοθεραπεία, η θεραπεία σταμάτησε την ανάπτυξη γλοιωμάτων χαμηλού βαθμού για περίπου δύο χρόνια (24,9 μήνες) κατά μέσο όρο – πάνω από τρεις φορές περισσότερο από την τυπική χημειοθεραπεία (7,2 μήνες).
Ο 12χρονος Aaliyah, του οποίου ο όγκος στον εγκέφαλο βρέθηκε κατά τη διάρκεια ενός ραντεβού ρουτίνας στα μάτια, λάμβανε την εν λόγω θεραπεία ως μέρος μιας δοκιμής στο νοσοκομείο Great Ormond Street.
Όπως είπε: «Μπορώ να παίρνω δισκία δύο φορές την ημέρα και να πηγαίνω στο νοσοκομείο κάθε λίγους μήνες, αντί να πρέπει να πηγαίνω για να κάνω χημειοθεραπεία. Μπόρεσα να ξεκινήσω το γυμνάσιο με τους φίλους μου και να πάω σχεδόν σε όλα τα μαθήματα. Μπόρεσα επίσης να είμαι στο σπίτι, αντί να μένω στο νοσοκομείο για θεραπεία, και να συνεχίσω τα χόμπι μου.
«Είμαι πραγματικά χαρούμενος που άλλοι έφηβοι και παιδιά θα μπορούν τώρα να έχουν αυτήν τη θεραπεία αντί της χημειοθεραπείας, θα κάνει πραγματική διαφορά».
Ο καθηγητής Πίτερ Τζόνσον, Κλινικός Διευθυντής για τον Καρκίνο στο NHS έκανε λόγο για «φανταστικά νέα».
Όπως πρόσθεσε: «Είναι ένα σημαντικό βήμα προς τα εμπρός. Πρόκειται για μία θεραπεία που έχει αποδειχθεί ότι είναι ευκολότερη στη λήψη από τη χημειοθεραπεία και πολύ αποτελεσματική στην παρεμπόδιση της ανάπτυξης της νόσου, βοηθώντας τα παιδιά να έχουν καλύτερη ποιότητα ζωής για μεγαλύτερο χρονικό διάστημα.
«Μπορεί επίσης να ληφθεί στο σπίτι, που σημαίνει ότι τα παιδιά και οι έφηβοι μπορούν να περνούν λιγότερο χρόνο στο νοσοκομείο και περισσότερο χρόνο με τους αγαπημένους τους και κάνοντας πράγματα που τους αρέσουν – αυτό είναι μόνο το τελευταίο παράδειγμα των προσπαθειών μας να διαθέσουμε πιο αποτελεσματικές θεραπείες για ασθενείς για να βελτιωθεί η ζωή όσων αντιμετωπίζουν καρκίνο».
Να σημειώσουμε ότι η πρώτη στοχευμένη θεραπεία για όγκους εγκεφάλου σε παιδιά εγκρίθηκε μετά από έρευνα 20 και πλέον ετών.
Ο καθηγητής Darren Hargrave, ο οποίος είναι ερευνητής στο UCL Great Ormond Street Institute of Child Health και σύμβουλος στο Great Ormond Street Hospital for Children (GOSH), ήταν ο επικεφαλής της ομάδας TADPOLE-G με ερευνητές από όλο τον κόσμο.
Τα αποτελέσματα των κλινικών δοκιμών, που δημοσιεύθηκαν στο New England Journal of Medicine και στο Journal of Clinical Oncology το 2023, έδειξαν ότι ένας συνδυασμός των φαρμάκων Dabrafenib και Trametinib μπορεί να είναι αποτελεσματικός στη θεραπεία παιδιών με σπάνιους εγκεφαλικούς όγκους, που ονομάζονται μεταλλαγμένα γλοιώματα BRAF.
Αυτή την εβδομάδα τα δύο φάρμακα, τα οποία χρησιμοποιούνται ήδη για τη θεραπεία ορισμένων καρκίνων ενηλίκων, εγκρίθηκαν από το Εθνικό Ινστιτούτο Αριστείας Υγείας και Φροντίδας (NICE). Αυτό σημαίνει ότι θα είναι διαθέσιμα ως μέρος της τυπικής περίθαλψης για ασθενείς του NHS, και όχι μόνο για αυτούς που βρίσκονται σε κλινική δοκιμή.
Για παιδιά με γλοιώματα χαμηλού βαθμού, η φυσιολογική πορεία θεραπείας είναι είτε η πλήρης χειρουργική αφαίρεση, εάν είναι δυνατόν, είτε πρόσθετες θεραπείες όπως η χημειοθεραπεία και η ακτινοθεραπεία. Ο συνδυασμός Dabrafenib και Trametinib ήταν τέσσερις φορές πιο αποτελεσματικός από τη χημειοθεραπεία και είχε τις μισές παρενέργειες.
Εν τω μεταξύ, τα παιδιά με γλοιώματα υψηλού βαθμού μετά από χειρουργική επέμβαση χρειάζονται τόσο ακτινοθεραπεία όσο και χημειοθεραπεία. Δυστυχώς, λιγότερο από το 20% των ασθενών ανταποκρίνονται καλά σε αυτή τη θεραπεία. Αλλά όταν τα παιδιά έλαβαν θεραπεία με Dabrafenib και Trametinib στη δοκιμή, το ποσοστό ανταπόκρισης αυξήθηκε στο 56%.
«Η νέα συνδυαστική θεραπεία αποτελεί μια σημαντική πρόοδο στον τομέα της παιδιατρικής νευρο-ογκολογίας που προσφέρει μια εναλλακτική στη χημειοθεραπεία για γλοιώματα χαμηλού βαθμού και παρέχει μια πρόσθετη θεραπευτική επιλογή για υποτροπιάζοντα γλοιώματα υψηλού βαθμού», σημειώνει ο καθηγητής Hargrave.
